Zolgensma actualiza polémica por el precio de los medicamentos

US$2,1 MILLONES EL TRATAMIENTO

La FDA estadounidense aprobó el Zolgensma, "el medicamento más caro del mundo": US$ 2,12 millones y así toma nuevo impulso la medicina génica. El Zolgensma es para la atrofia muscular espinal.

La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad neuromuscular hereditaria autosómica recesiva (es decir, ambos padres tienen que ser portadores del gen responsable de la enfermedad). Afecta aproximadamente a 1 de cada 6.000 a 10.000 personas y se manifiesta como una pérdida progresiva de la fuerza muscular provocada por la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal que impide que las señales nerviosas puedan transmitirse correctamente a los músculos (con la atrofia consiguiente).

El híper caro Spinraza, de Biogen, era el único tratamiento para la atrofia muscular espinal. Sin embargo ahora tendrá competencia: Zolgensma, que lleva el sello de AveXis, una compañía del grupo suizo Novartis.

El producto indicado para niños menores a 2 años, tendrá un costo de US$  2,1 millones por el total del tratamiento que se estima en 5 años. Según la agencia CNBC, el precio de Zolgensma sería de US$ 425.000 anuales, frente a Spinraza que tiene un precio de lista de US$ 750.000 para el 1er. año y de US$ 375.000 a partir de entonces. 

Spinraza había generado gran controversia a nivel global en función de su altísimo costo y de la cobertura por parte de la seguridad social. 

Novartis ya dijo que está trabajando estrechamente con las compañías aseguradoras para crear acuerdos de 5 años basados en el éxito del tratamiento. 

El flamante medicamento, que está rotulado como una terapia génica, obtuvo la designación de Terapia Innovadora y de Droga Huérfana. A su vez, fue aprobado bajo Revisión Prioritaria y mediante Vía Rápida.

Un año atrás la suiza Novartis había desembolsado US$ 8.700 millones para comprar AveXis y quedarse con Zolgensma, entre otros desarrollos génicos.

Según la FDA, en 2025 habrá entre 10 y 20 terapias génicas en el mercado estadounidense. Los tratamientos para la hemofilia o la distrofia muscular esperan su turno de cara la aprobación por parte de la autoridad .

La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro método que permita editar o modificar la información genética del paciente) para prevenir o curar enfermedades genéticas. 

Sin duda es la mejor alternativa de todas las posibles, pero probablemente también la más compleja. Va directamente a la raíz del problema mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está causando la enfermedad. 

Entre los principales obstáculos de esta aproximación se encuentra la dificultad de dirigir el material genético específicamente a aquellas células o tejidos donde hace falta que el gen ejerza su función, o que la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el gen en las personas sanas.

A través de la terapia génica se puede conseguir restablecer la función del gen mutado, y la estrategia más común es la introducción de una copia normal de éste en las células. 

También se puede inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes que contribuyen al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes que intervienen en el cáncer o los genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células).

Pero en USA más de 40 estados presentaron a mediados de mayo una demanda contra grandes compañías de medicamentos a las que acusan de conspirar para subir artificialmente los precios de las medicinas comunes.

El gobierno de Donald Trump, que prometió desde su campaña bajar el precio de los medicamentos, anunció que, a partir de mediados de año, las farmacéuticas deberán incluir los precios en su publicidad.

La discusión, incluso, ha llegado hasta Congreso, donde altos ejecutivos de grandes farmacéuticas fueron cuestionados por el exorbitante precio de los medicamentos en el país.

En una intervención que se hizo viral, la congresista Alexandria Ocasio-Cortez increpó a la farmacéutica Gelead por el precio de Truvada (el medicamento utilizado para la profilaxis preexposición -o Prep- la única terapia hasta hora efectiva para la prevención del VIH) que cuesta unos US$1.700 al mes en Estados Unidos, mientras que en Australia apenas US$8.

El tema genera tal preocupación en el país que es una de las pocas cosas en las que coinciden en querer cambiar tanto republicanos como demócratas, aunque todavía no logran ponerse de acuerdo en cómo hacerlo.

La Organización para la Cooperación Económica y el Desarrollo (OCDE) estima que los estadounidenses gastan, como promedio, unos US$1.200 al año en medicinas recetadas, el gasto por medicamentos más alto del mundo.

Según un estudio de la escuela de Salud Pública de Harvard, el costo per cápita en otras naciones desarrolladas oscila entre los US$466 y los US$939.

Gleevec, un tratamiento contra la leucemia, cuesta US$70.000 al mes, mientras en México el precio ronda los US$2.000 y los US$1.100 en Colombia.

La insulina, que fue descubierta hace casi un siglo, se comercializa por unos US$38 en Canadá. Pero en USA supera los US$200.

Phrma, asociación que representa a las mayores compañías de investigación y fabricación farmacéutica y biotecnológica de USA, se defendió:

"Las comparaciones internacionales a menudo confrontan el precio en Estados Unidos, que casi nadie paga, con los precios artificialmente bajos establecidos por los gobiernos en otros países".

Según Phrma, esos precios excluyen frecuentes descuentos que negocian los seguros y los llamados administradores de beneficios de farmacia (PBM, por sus siglas en inglés), un tercero que se encarga de mediar para bajar los precios entre las farmacéuticas y las aseguradoras.

"Tenemos un sistema de atención de salud único que tiene diferentes programas públicos y opciones privadas de cobertura según las necesidades y la capacidad de pago de un paciente", añade Phrma.

Sin embargo, durante años, organizaciones civiles han denunciado que el precio de los medicamentos en Estados Unidos está dejando a millones de personas en riesgo de muerte.

Según un análisis de la Fundación Kaiser Family, unos 27 millones de estadounidenses no tienen o no pueden costear un seguro de salud, por lo que, generalmente, tendrán que pagar de su bolsillo el valor de las medicinas de prescripción.

Según, Phrma, los precios se justifican en buena medida por los gastos para la innovación y los estudios que realizan las farmacéuticas.

"La ciencia que tiene lugar en los laboratorios biofarmacéuticos en todo el país se habría considerado ciencia ficción hace diez años", señala.

Sin embargo, una investigación de la Universidad de Pittsburg publicada a inicios de este año sugiere que los aumentos de los precios anuales de los medicamentos en Estados Unidos no se dan solo en tratamientos de última generación, sino en algunos que llevan décadas en el mercado.

Aaron Kesselheim, profesor de la División de Farmacoepidemiología y Farmacoeconomía de la Universidad de Harvard explica que en Estados Unidos existen muy pocos mecanismos para controlar los precios de los medicamentos: son los fabricanteslos que los fijan.

"El gobierno permite que sean las farmacéuticas las que pongan los precios en el mercado y hay varias restricciones, algunas legales y otras prácticas, que limitan la capacidad de negociar los precios con los fabricantes, que controlan con sus patentes la exclusividad del mercado por decenas de años", comenta a BBC Mundo.

Esta situación conlleva a que no exista tampoco una competencia que obligue a bajar los precios.

"Es fácil para ellos mantener los precios altos porque no hay un contrapeso en el mercado estadounidense que les impida hacerlo y los fabricantes tienen la presión de sus accionistas de obtener las máximas ganancias que razonablemente puedan obtener del mercado en el que se encuentren", agrega Kesselheim.

Para Kesselheim un elemento central son también las patentes, que permiten a las farmacéuticas, en su criterio, convertirse en monopolios de medicamentos.

De hecho, uno de los argumentos tradicionalmente usados por las farmacéuticas es que muchos de los medicamentos en Estados Unidos están bajo patente, mientras en el resto del mundo son genéricos.

En su criterio, las diversas entidades en la cadena de suministros farmacéuticos, incluidos los fabricantes y distribuidores mayoristas, han logrado encontrar lagunas reglamentarias que les permiten maximizar los beneficios.